SHANGHAI, China dan CAMBRIDGE, Mass., 18 Sept. 2023 — Zai Lab Limited (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) hari ini mengumumkan bahwa Center for Drug Evaluation (CDE) dari National Medical Products Administration (NMPA) memberikan Breakthrough Therapy Designation untuk efgartigimod alfa injection (suntikan subkutan) (efgartigimod SC) untuk pengobatan pasien dengan chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy (CIDP). Breakthrough Therapy Designation untuk efgartigimod SC didukung oleh data dari pasien global dan Cina yang terdaftar dalam studi ADHERE.
“Dengan memberikan Breakthrough Therapy Designation, kami senang melihat bahwa CDE mengakui janji efgartigimod SC sebagai opsi pengobatan inovatif untuk pasien CIDP,” kata Dr. Harald Reinhart, Presiden dan Kepala Pengembangan Global, Neurosains, Autoimun & Penyakit Infeksi, Zai Lab. “Kami telah melihat bagaimana efgartigimod SC dapat secara bermakna meningkatkan dan menstabilkan gejala penyakit pada pasien ini. Opsi pengobatan yang ada sangat terbatas, dan problematik mengingat ketergantungan umum pada terapi steroid atau imunoglobulin kronis jangka panjang. Dalam studi ADHERE, efikasi signifikan ditunjukkan dengan profil keamanan yang menguntungkan. Kami sangat antusias dengan potensi terapeutik efgartigimod SC dalam CIDP, dan kami berharap dapat bekerja sama dengan otoritas regulasi di Cina untuk membawa obat penting ini ke pasien yang membutuhkan sesegera mungkin.”
Kebijakan tinjauan Breakthrough Therapy Designation dirancang untuk memfasilitasi pengembangan dan tinjauan obat baru yang cepat untuk pencegahan atau pengobatan penyakit serius yang mengancam jiwa atau penyakit yang sangat berdampak pada kualitas hidup di mana tidak ada pengobatan yang ada, atau di mana bukti yang cukup menunjukkan keunggulan obat baru dibandingkan dengan opsi pengobatan yang tersedia saat ini. Obat yang diberikan Breakthrough Therapy Designation menerima komunikasi dan bimbingan prioritas dari CDE untuk mempromosikan dan mempercepat proses tinjauan obat.
Pada bulan Juli 2023, Zai Lab dan argenx melaporkan hasil positif dari studi ADHERE yang mengevaluasi efgartigimod SC pada orang dewasa dengan CIDP.
- Endpoint utama terpenuhi (p=0,000039); efgartigimod SC menunjukkan pengurangan risiko kambuh sebesar 61% (HR: 0,39 95% CI: 0,25; 0,61) versus plasebo.
- 67% peserta studi global di Tahap A terbuka menunjukkan bukti perbaikan klinis (ECI) yang menunjukkan bahwa autoantibodi IgG memainkan peran penting dalam biologi dasar CIDP.
- Profil keamanan dan tolerabilitas konsisten dengan profil keamanan VYVGART yang dikonfirmasi.
Dalam analisis subgrup untuk peserta uji coba ADHERE di Cina, hasilnya konsisten dengan hasil global.
- Analisis subgrup peserta daratan Cina menunjukkan pengurangan risiko kambuh yang mengesankan sebesar 69% dengan efgartigimod SC dibandingkan dengan plasebo.
- Peserta daratan Cina menunjukkan tingkat respons yang sama dibandingkan dengan populasi global, dengan 78% peserta daratan Cina yang diobati dengan efgartigimod SC terbuka menunjukkan ECI yang dikonfirmasi.
- Dalam subgrup daratan Cina, efgartigimod SC menunjukkan profil keamanan yang konsisten dengan yang diamati pada populasi global.
Tentang Desain Uji Coba ADHERE
Uji coba ADHERE, disponsori oleh argenx, adalah uji coba multicenter, acak, buta ganda, plasebo terkontrol yang mengevaluasi efgartigimod SC untuk pengobatan CIDP. ADHERE merekrut 322 pasien dewasa dengan CIDP yang tidak mendapat pengobatan (tidak mendapat pengobatan aktif selama ≥6 bulan) atau sedang diobati dengan terapi imunoglobulin atau kortikosteroid. Zai Lab merekrut pasien dalam uji coba ADHERE di Tiongkok Besar (daratan Cina, Hong Kong, Taiwan dan Makau). Uji coba terdiri dari Tahap A terbuka yang diikuti oleh Tahap B acak, terkontrol plasebo. Untuk memasuki Tahap A dan menerima efgartigimod SC, diagnosis CIDP dikonfirmasi oleh panel ahli independen. Pasien memasuki tahap persiapan, di mana pengobatan CIDP yang sedang berlangsung dihentikan dan mereka harus menunjukkan penyakit aktif, dengan memburuknya secara klinis bermakna setidaknya satu alat penilaian klinis CIDP, termasuk INCAT, I-RODS, atau kekuatan genggam rata-rata. Pasien yang tidak mendapat pengobatan dapat melewati periode persiapan dengan bukti memburuk baru-baru ini. Untuk maju ke Tahap B, pasien perlu menunjukkan ECI untuk efgartigimod SC. ECI dicapai melalui perbaikan skor INCAT, atau perbaikan pada I-RODS atau kekuatan genggam rata-rata jika skala tersebut menunjukkan memburuk selama periode persiapan. Pada Tahap B, pasien diacak ke efgartigimod SC atau plasebo selama hingga 48 minggu. Endpoint utama didasarkan pada rasio bahaya untuk waktu penurunan INCAT pertama yang disesuaikan (yaitu kambuh). Setelah Tahap B, semua pasien memiliki pilihan untuk bergabung ke studi perpanjangan terbuka untuk menerima efgartigimod SC.
Tentang CIDP di Cina
Prevalensi CIDP di Cina diperkirakan 50.000 pasien.1 Opsi pengobatan saat ini terutama kortikosteroid dan imunoglobulin intravena (IVIg), dengan pertukaran plasma (PLEX) umumnya dicadangkan untuk pasien refrakter. Ada akses terbatas ke PLEX atau IVIg di banyak bagian dunia, termasuk Cina. Karena sebagian besar pasien memerlukan pengobatan untuk jangka waktu yang lama, masih ada kebutuhan yang belum terpenuhi yang signifikan akan opsi pengobatan alternatif yang efektif, ditoleransi dengan baik, dan nyaman bagi pasien dengan CIDP di Cina.
1 Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and diabetes, 2020.
Tentang Efgartigimod SC
Efgartigimod SC adalah kombinasi subkutan efgartigimod alfa injection, fragmen antibodi IgG1 manusia yang dipasarkan untuk penggunaan intravena sebagai VYVGART®, dan rekombinan human hyaluronidase PH20 (rHuPH20), teknologi pengiriman obat ENHANZE® Halozyme untuk memfasilitasi penyuntikan subkutan pengiriman biologis. Dalam mengikat neonatal Fc receptor (FcRn), egartigimod SC menghasilkan pengurangan IgG beredar. Ini adalah penghambat FcRn pertama dan satu-satunya yang disetujui yang diberikan melalui suntikan subkutan.
Efgartigimod alfa injection (suntikan subkutan) adalah Nama Internasional Nonproprietary yang diusulkan di Cina untuk suntikan subkutan efgartigimod alfa dan rekombinan human hyaluronidase PH20. Ini dipasarkan di Amerika Serikat sebagai VYVGART Hytrulo dan dapat dipasarkan dengan nama yang berbeda setelah disetujui di wilayah lain.
Zai Lab memiliki perjanjian lisensi eksklusif dengan argenx untuk mengembangkan dan memasarkan efgartigimod di daratan Cina, Hong Kong, Makau, dan Taiwan (Tiongkok Besar).
Tentang Zai Lab
Zai Lab (NASDAQ: ZLAB; HKEX: 9688) adalah perusahaan biofarmasi inovatif berbasis penelitian komersial tahap akhir yang berbasis di Cina dan Amerika Serikat. Kami berfokus pada penemuan, pengembangan, dan komersialisasi produk inovatif yang mengatasi kondisi medis dengan kebutuhan yang belum terpenuhi yang signifikan di bidang onkologi, gangguan autoimun, penyakit infeksi, dan neurosains. Tujuan kami adalah memanfaatkan kompetensi dan sumber daya kami untuk berdampak positif pada kesehatan manusia di Cina dan di seluruh dunia.
Untuk informasi tambahan tentang Zai Lab, silakan kunjungi www.zailaboratory.com atau ikuti kami di www.twitter.com/ZaiLab_Global.
Pernyataan Masa Depan Zai Lab
Rilis pers ini berisi pernyataan masa depan tentang ekspektasi, rencana, dan prospek masa depan untuk Zai Lab, termasuk, tanpa batasan, pernyataan mengenai prospek dan rencana pengembangan dan komersialisasi efgartigimod di Tiongkok Besar, keamanan dan kemanjuran efgartigimod, dan kemungkinan pengobatan pasien dengan chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy. Pernyataan masa depan ini dapat berisi kata-kata seperti “bertujuan,” “antisipasi,” “percaya,” “bisa,” “estimasi,” “ekspektasi,” “prakiraan,” “tujuan,” “niat,” “mungkin,” “rencana,” “kemungkinan,” “potensi,” “akan,” dan kata lain yang serupa. Pernyataan tersebut merupakan pernyataan masa depan dalam arti Private Securities Litigation Reform Act tahun 1995. Pernyataan masa depan bukan pernyataan fakta historis atau jaminan atau jaminan kinerja masa depan. Pernyataan masa depan didasarkan pada ekspektasi dan asumsi kami pada tanggal rilis pers ini dan tunduk pada ketidakpastian intrinsik, risiko, dan perubahan keadaan yang mungkin berbeda secara material dari yang dibayangkan oleh pernyataan masa depan. Hasil aktual dapat berbeda secara material dari yang ditunjukkan oleh pernyataan masa depan tersebut sebagai akibat dari berbagai faktor penting, termasuk tetapi tidak terbatas pada (1) kemampuan kami untuk secara sukses komersialisasikan produk kami dan teknologi kami; (2) kemampuan untuk menunjukkan keamanan dan kemanjuran produk kandidat kami; dan (3) tunduk pada risiko lain yang dibahas dari waktu ke waktu dalam laporan Zai Lab ke Komisi Sekuritas dan Bursa AS.