Ractigen Menyajikan Hasil Pra-Klinis Terapi saRNA Sasarannya untuk DMD/BMD pada Pertemuan Tahunan Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS)

Temuan mendukung saRNA sebagai strategi terapi untuk mengkompensasi fungsi distrofin dengan meningkatkan ekspresi UTRN melalui RNA kecil yang mengaktivasi (saRNA) untuk pengobatan distrofi otot Duchenne (DMD) dan distrofi otot Becker (BMD)

JIANGSU, China, 2 Nov 2023 — Ractigen Therapeutics, perusahaan biofarma sel klinis yang didirikan oleh para pelopor dalam aktivasi RNA (RNAa), mempresentasikan hasil praklinis terbaru di pertemuan tahunan Masyarakat Terapi Oligonukleotida (OTS) di Barcelona, Spanyol. RNAa menggunakan RNA pendek duplex yang dikenal sebagai saRNA untuk menargetkan dan ‘meningkatkan’ transkripsi gen endogen yang mengarah pada pemulihan fungsi protein mereka. saRNA menawarkan kemampuan untuk memodulasi target yang secara tradisional tidak dapat diobati dan mewakili salah satu dari beberapa teknologi tersedia yang dapat diterjemahkan ke klinik untuk mengobati penyakit dengan merangsang ekspresi gen terapeutik dengan ekspresi yang tidak cukup.

Highlight Data Kunci dari OTS

Poster berjudul “Pengembangan terapi saRNA untuk distrofi otot Duchenne dengan aktivasi utrofin yang ditargetkan” mengilustrasikan strategi terapi baru dan dapat diterjemahkan untuk DMD dan BMD yang disebabkan oleh mutasi apa pun pada gen DMD. Dalam studi ini, saRNA kandidat dirancang untuk menargetkan promotor gen UTRN manusia untuk mengaktivasi ekspresinya. saRNA pemimpin yang kuat diidentifikasi dalam sel otot striated manusia yang berasal dari sel induk dan divalidasi pada tikus transgenik yang memiliki promotor UTRN manusia. Dalam studi kemanjuran konsep bukti pada tikus MDX yang memiliki promotor UTRN manusia, administrasi sistemik saRNA pemimpin yang dikonjugasi dengan sistem pengiriman LiCO^TM Ractigen melegakan kerusakan otot. Studi juga menggarisbawahi teknologi LiCO^TM mereka yang memungkinkan pengiriman RNA duplex (e.g., saRNA dan siRNA) ke otot striated dan jantung serta efek yang berkelanjutan.

“Kami sangat gembira dengan hasil praklinis saRNA kami yang mengaktivasi utrofin dan percaya bahwa pendekatan kami dapat mewakili strategi terapi ideal yang memberikan manfaat bagi semua pasien DMD dan BMD,” kata Long-Cheng Li, CEO Ractigen Therapeutics. “Kami mempercepat program ini dan bertujuan untuk memulai uji klinis tahap I pada awal 2025”

Pada pertemuan OTS yang sama, Ractigen mempresentasikan poster kedua berjudul, “SCAD: platform teknologi untuk pengiriman CNS duplex RNA melalui administrasi intratekal,” yang melaporkan pengembangan dan validasi platform pengiriman duplex RNA SCAD^TM (pengiriman yang dibantu kimia pintar) pada tikus dan primata nonmanusia. SCAD^TM memungkinkan pengiriman saRNA dan siRNA ke SNC melalui injeksi lokal (e.g., intratekal) dengan distribusi yang luas dan aktivitas yang kuat dan berkelanjutan. Platform SCAD^TM telah mendorong program RNA terkemuka Ractigen ke klinik untuk pengobatan pasien ALS dengan mutasi SOD1.

Tentang RAG-18

RAG-18 adalah saRNA terapeutik yang dirancang untuk meningkatkan ekspresi utrofin untuk mengkompensasi fungsi distrofin dan mengobati distrofi otot Duchenne (DMD) dan distrofi otot Becker (BMD) terlepas dari lokasi mutasi DMD. RAG-18 menggunakan platform pengiriman oligonukleotida terkonjugasi lipid (LiCO^TM) milik Ractigen, yang memungkinkan aktivitas yang tahan lama dan kuat di otot striated dan jantung melalui administrasi sistemik. Data dari studi praklinis menunjukkan bahwa RAG-18 dapat dikirimkan ke otot striated dan jantung untuk mengaktivasi ekspresi gen utrofin endogen dan melegakan kerusakan otot yang disebabkan oleh mutasi gen DMD tikus.

Tentang SCAD^TM

SCAD^TM (pengiriman yang dibantu kimia pintar) adalah platform teknologi pengiriman dsRNA milik Ractigen untuk mengirimkan dsRNA ke sistem saraf pusat (SNC) dengan mengkonjugasi oligonukleotida tunggal yang tidak menargetkan (ACO) ke duplex dengan “sifat pengiriman diri”. SCAD^TM memiliki distribusi yang luas, dan aktivitas yang kuat dan berkelanjutan di bagian berbeda dari SNC melalui injeksi intratekal. Efikasi dan keamanan sistem pengiriman SCAD^TM sedang divalidasi di klinik.

Tentang Ractigen

Ractigen Therapeutics, didirikan pada tahun 2017 oleh pelopor teknologi aktivasi RNA (RNAa), adalah perusahaan farmasi klinis yang didedikasikan untuk menciptakan terapi-terapi revolusioner berdasarkan teknologi oligonukleotida termasuk RNAa dan RNAi. Mendukung pengembangan terapi, Ractigen Therapeutics juga telah menciptakan portofolio platform pengiriman termasuk sistem SCAD^TM dan LiCO^TM nya, yang memungkinkan pengiriman efisien oligonukleotida terapeutik ke jaringan ekstrahepatik yang sulit dijangkau dan memungkinkan pengembangan pipeline di seberang beberapa area penyakit. Perusahaan telah menyelesaikan pendanaan putaran Seri A / A + yang melebihi $50M dengan partisipasi dari investor terkemuka termasuk Hillhouse Venture Capital, SDIC Venture Capital, Eisai Co., LC Ventures, CSSD Capital, Xianghe Capital, CCB Healthcare Growth Fund, Boyi Capital, dan Longmen Capital. Untuk informasi lebih lanjut tentang Ractigen, silakan kunjungi www.ractigen.com.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan hubungi:
Ractigen Therapeutics
www.ractigen.com
Email: pr@ractigen.com