VeonGen Mengumumkan Kemajuan Klinis Terapi Gen VG801 pada Penyakit Stargardt, dengan Presentasi Lisan di ARVO 2026

• VG801 menunjukkan kemanjuran awal yang menggembirakan dalam uji coba Fase 1/2 yang sedang berlangsung, dengan peningkatan fungsional yang konsisten dalam ketajaman visual terbaik yang terkoreksi (BCVA) dan Virtual Reality Visual Test (VRVT), yang dipertahankan melalui tindak lanjut enam dan dua belas bulan
• VG801 menunjukkan profil keamanan yang menguntungkan, tanpa kejadian yang membatasi dosis atau kejadian buruk serius yang dilaporkan hingga saat ini
• VG801 maju dengan dukungan peraturan utama, termasuk program percontohan FDA Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) dan penetapan RMAT

(SeaPRwire) –   Munich, Jerman, 25 Maret 2026 — VeonGen Therapeutics, sebuah perusahaan pengobatan genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi gen generasi berikutnya, hari ini mengumumkan kemajuan klinis VG801, dengan presentasi lisan di Pertemuan Tahunan Asosiasi Penelitian Penglihatan dan Oftalmologi (ARVO) 2026, yang akan diadakan 3-7 Mei di Denver, Colorado.

VG801, terapi gen investigasi untuk penyakit retina yang terkait dengan ABCA4, termasuk penyakit Stargardt, sedang dievaluasi dalam uji coba klinis pertama pada manusia Fase 1/2 yang sedang berlangsung yang menilai keamanan, tolerabilitas, dan kemanjuran awal (NCT07002398). Pasien dewasa dan anak-anak telah diberi dosis. Dari jumlah tersebut, sembilan telah menyelesaikan tindak lanjut enam bulan, dan beberapa telah mencapai dua belas bulan. VG801 ditoleransi dengan baik, tanpa kejadian yang membatasi dosis atau kejadian buruk serius yang dilaporkan hingga saat ini.

Data kemanjuran awal menunjukkan peningkatan fungsional yang konsisten dalam ketajaman visual terbaik yang terkoreksi (BCVA) dan Virtual Reality Visual Test (VRVT) yang baru dikembangkan, dengan peningkatan yang dipertahankan melalui tindak lanjut enam dan dua belas bulan. VRVT telah diterima ke dalam Program Percontohan FDA Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA), mendukung pengembangannya sebagai titik akhir fungsional penglihatan yang baru. VeonGen telah melakukan studi validasi VRVT khusus untuk mendukung potensi penggunaannya dalam uji coba penting di masa depan menuju pengajuan Biologics License Application (BLA).

Data klinis dari studi yang sedang berlangsung akan dipresentasikan dalam presentasi lisan di ARVO 2026 dalam sesi “Stem Cell and Gene Therapy”, yang menyoroti relevansi ilmiah dan klinis VG801.

VG801 telah menerima otorisasi peraturan utama, termasuk persetujuan FDA IND, persetujuan EMA CTA, dan persetujuan China CDE IND, dan telah dianugerahi penetapan FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), yang mendukung interaksi peraturan yang ditingkatkan dan jalur pengembangan yang berpotensi dipercepat.

“Kami didorong oleh kemajuan klinis VG801 dan presentasi lisan yang akan datang di ARVO 2026,” kata Dr. Caroline Man Xu, Co-founder dan Chief Executive Officer VeonGen Therapeutics. “Kami terus berinteraksi dengan otoritas peraturan, termasuk RDEA dan RMAT, untuk memajukan VG801 menuju uji coba penting dan potensi pengajuan peraturan yang dipercepat. Fokus kami tetap pada efisiensi kemajuan program klinis untuk membawa terapi baru kepada pasien dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi, sambil menjajaki kemitraan strategis untuk memanfaatkan VG801 dan platform teknologi proprietary kami di seluruh oftalmologi dan area terapeutik lainnya.”

Tentang VG801

VG801 adalah terapi gen dual-AAV yang sedang dikembangkan untuk pengobatan penyakit Stargardt dan distrofi retina terkait ABCA4 lainnya. Dengan mengirimkan gen ABCA4 fungsional sepanjang penuh, VG801 memiliki potensi untuk mengatasi penyebab genetik yang mendasari semua bentuk penyakit Stargardt yang disebabkan oleh mutasi ABCA4. VG801 didukung oleh kapsid vgAAV proprietary VeonGen untuk transduksi fotoreseptor yang efisien dan platform pengiriman gen besar vgRNA REVeRT, yang mengirimkan gen ABCA4 fungsional sepanjang penuh. Teknologi yang berbeda ini dirancang untuk secara langsung mengatasi mekanisme penyakit Stargardt yang mendasarinya, dengan potensi untuk mendorong peningkatan fungsional yang berarti. VG801 telah dipilih untuk program percontohan Rare Disease Endpoint Advancement (RDEA) Food and Drug Administration (FDA) AS dan memegang penetapan FDA Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT), Rare Pediatric Disease (RPDD), dan Orphan Drug Designations (ODD).

Tentang Penyakit Stargardt

Penyakit Stargardt adalah kelainan retina bawaan yang paling umum, mempengaruhi sekitar 1 dari 8.000–10.000 individu di seluruh dunia. Disebabkan oleh mutasi pada gen ABCA4, penyakit Stargardt ditandai dengan hilangnya penglihatan sentral progresif, seringkali dimulai pada masa kanak-kanak atau remaja, yang menyebabkan penurunan bertahap dalam ketajaman visual dan, dalam beberapa kasus, kebutaan legal. Saat ini, tidak ada pengobatan yang disetujui untuk penyakit Stargardt, yang menyoroti kebutuhan medis yang kritis.

Tentang VeonGen Therapeutics

Berkantor pusat di Munich, Jerman, VeonGen Therapeutics adalah perusahaan pengobatan genetik tahap klinis yang mengembangkan terapi gen generasi berikutnya untuk pasien dengan kebutuhan medis yang belum terpenuhi. Pipa klinis oftalmologi perusahaan meliputi VG801, terapi gen dual-AAV untuk penyakit Stargardt dan kelainan retina terkait ABCA4, dan VG901, terapi gen AAV yang diberikan secara intravitreal untuk retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi CNGA1.

Tiga platform teknologi proprietary VeonGen (vgAAV, vgRNA REVeRT, dan AAV Transactivation) membentuk perangkat yang kuat yang dirancang untuk mengatasi tantangan utama dalam terapi gen dengan memungkinkan transduksi yang efisien, mengirimkan gen besar di luar batas AAV tradisional, dan mengatur transkripsi gen yang relevan dengan penyakit. Kemampuan teknologi ini memperluas potensi terapi berbasis AAV. VeonGen juga menjajaki aplikasi dan kemitraan di bidang oftalmologi, kardiovaskular, sistem saraf pusat (SSP), dan area terapeutik lainnya.

Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.veongen.com.