OMEICOS Therapeutics Mengumumkan Hasil Studi Fase 2 Positif yang Menunjukkan Potensi OMT-28 dalam Penyakit Mitokondria Primer (PMD)

(SeaPRwire) –   Hasil Uji Klinis Mendukung Transisi ke Pengembangan Tahap Akhir dengan Program Diharapkan Siap untuk Fase 2b/3 pada H2 2026

BERLIN, JERMAN, 29 Januari 2026 – OMEICOS, sebuah perusahaan biofarmasi tahap klinis yang mengembangkan terapi molekul kecil kelas pertama untuk gangguan mitokondria dan inflamasi, mengumumkan penyelesaian sukses dari studi multi-pusat, open-label Fase 2a PMD-OPTION yang mengevaluasi program utama mereka OMT-28 pada pasien dengan Penyakit Mitokondria Primer (PMD). Hasil studi menunjukkan potensi terapeutik OMT-28 untuk meningkatkan kondisi fisik pada PMD berdasarkan pemulihan signifikan dari kebugaran mitokondria yang terganggu pada pasien yang merespon. Studi selanjutnya menekankan profil keamanan dan tolerabilitas yang sangat baik dari OMT-28, yang telah dievaluasi pada lebih dari 220 individu. OMEICOS sedang mempersiapkan studi Fase 2b/3 yang berpotensi krusial pada pasien PMD dengan miopati dan/atau kardiomiopati di seluruh situs UE dan AS dan mengharapkan siap memulai studi ini pada akhir tahun ini, tunduk pada penyelesaian diskusi kemitraan.

PMD merupakan kelompok kondisi heterogen termasuk subtipe yang lebih umum MELAS, non-MELAS, dan MIDD. Pasien PMD menderita konsekuensi kesehatan yang melemahkan dan mengancam jiwa, seperti stamina fisik yang sangat terbatas dan perubahan terkait penyakit pada jantung dan otot rangka, serta gangguan neurologis terkait. OMT-28, sebuah modulator bias yang dapat diminum secara oral, menargetkan reseptor GPCR S1PR1 (Sphingosine-1-Phosphate Receptor 1) sehingga mendorong aktivasi hilir dari anggota keluarga sirtuin mitokondria SIRT1 dan SIRT3. Dengan menargetkan S1PR1 dan mengaktifkan SIRT1/SIRT3, OMT-28 menggabungkan imunomodulasi dengan perlindungan mitokondria—mekanisme ganda untuk menangani inflamasi dan defisit energi pada penyakit mitokondria primer.

“Meningkatkan kinerja fisik melalui metabolisme mitokondria yang ditingkatkan dan stres oksidatif yang dikurangi memiliki harapan besar pada PMD. Hasil studi PMD-OPTION kami menunjukkan korelasi kuat antara perawatan OMT-28, dampak positif yang diamati pada bioenergetika dan kebugaran mitokondria, serta perbaikan klinis relevan dalam ukuran fungsional, yang dapat diterjemahkan menjadi manfaat signifikan bagi pasien,” kata Dr. Robert Fischer, CEO/CSO OMEICOS Therapeutics. “Efek mendalam pada kadar NAD⁺ dan GSH, serta perbaikan simultan dari rasio NAD⁺/NADH dan GSH/GSSG yang kami lihat pada kelompok responder, adalah indikator integratif dari perbaikan fungsi rantai transpor elektron dan homeostasis redoks seluler. Secara keseluruhan, hasil ini menawarkan jalur yang kuat untuk pengembangan tahap akhir.”

Rancangan Studi dan Ringkasan Hasil

Studi PMD-OPTION mendaftarkan total 29 pasien PMD dengan mutasi titik tRNA mitokondria atau delesi mtDNA tunggal di seluruh sembilan situs ahli di Jerman, Italia, dan Belanda. Studi ini menghasilkan minat yang kuat di antara pasien dan pemimpin opini kunci (KOL), menghasilkan rekrutmen tepat waktu dan tingkat kepatuhan yang tinggi terhadap protokol studi dan janji temu tindak lanjut. Studi ini termasuk fase run-in tanpa perawatan selama 12 minggu sebagai kontrol terintegrasi, menangkap riwayat alami pasien dan parameter dasar untuk mengevaluasi hasil perawatan. Selanjutnya, semua pasien menerima dosis OMT-28 24 mg sekali sehari selama periode perawatan hingga 24 minggu. Studi berakhir setelah periode tindak lanjut empat minggu berikutnya. Tingkat GDF-15, biomarker prospektif untuk mencerminkan stres seluler dan inflamasi, digunakan sebagai kriteria skrining dan inklusi, sementara pengurangan GDF-15 digunakan sebagai titik akhir utama selain menunjukkan keamanan dan tolerabilitas pada pasien PMD. Hasil studi tidak mendukung pilihan GDF-15 dalam setting ini yang menunjukkan bahwa OMT-28 bertindak di hilir mekanisme pelepasan GDF-15.

Untuk menilai perbaikan yang bermakna secara klinis pada populasi studi, studi PMD-OPTION menggunakan kombinasi titik akhir latihan objektif dan hasil yang dilaporkan oleh pasien. Menggunakan ukuran ini, studi menunjukkan tingkat respon lebih dari 60%. Dalam Tes Jalan 12 Menit (12 MWT) dan Tes 5x Duduk-ke-Berdiri (5xSST), keduanya merupakan titik akhir yang diterima untuk studi krusial, seluruh populasi studi menunjukkan perbaikan dibandingkan dasar, sementara responder OMT-28 menunjukkan perbaikan klinis yang mendalam dan signifikan secara statistik (12 MWT) dibandingkan non-responder.

Hasil ini berkorelasi kuat dengan peningkatan yang sangat signifikan dalam kadar NAD+ total pada kelompok responder dibandingkan dasar, dan pemisahan yang jelas antara responder dan non-responder dalam rasio NAD+/NADH selama masa studi. Pada pasien yang merespon terhadap perawatan OMT-28, kadar NAD+ rata-rata sekitar 30% lebih tinggi dibandingkan dasar, membawa indikator krusial ini dari metabolisme energi mitokondria dan status redoks mendekati rentang sehat. Demikian pula, OMT-28 menunjukkan perbaikan signifikan dalam total GSH dan rasio GSH/GSSG—indikator kunci dari stres oksidatif yang berkurang pada penyakit mitokondria—sehingga membangun kembali tingkat normal yang sehat dan bahkan menunjukkan tren menuju peningkatan lebih lanjut. Bersama-sama, hasil ini menunjukkan bahwa kemampuan OMT-28 untuk menormalkan kedua rasio NAD⁺/NADH dan GSH/GSSG menangani patologi inti PMD—defisit energi dan stres oksidatif—membedakan dari pendekatan mekanisme tunggal dan mendukung potensinya sebagai terapi kelas pertama.

Tentang OMEICOS

OMEICOS Therapeutics telah menemukan serangkaian analog sintetik yang kuat secara metabolik dari epoxyeicosanoid yang berasal dari asam lemak omega-3 yang memiliki potensi untuk mengobati disfungsi mitokondria, inflamasi, kardiovaskular, dan penyakit lainnya. Epoxyeicosanoid mengaktifkan jalur endogen spesifik tipe sel yang mendorong perlindungan organ dan jaringan. Molekul kecil OMEICOS dapat diminum secara oral dan menunjukkan aktivitas biologis dan properti farmakokinetik yang lebih baik dibandingkan dengan rekan-rekan alaminya. Untuk lebih lanjut, silakan kunjungi:

Kontak

Lampiran